Crispr an der Charité: Erster Patient in Deutschland behandelt

Die Berliner Charité hat erstmals in Deutschland einen Patienten mit der Crispr-Gentherapie Casgevy behandelt. Der 19-Jährige mit Beta-Thalassämie erhielt die Zellen im Mai 2026 und braucht nach Klinikangaben keine regelmäßigen Bluttransfusionen mehr. Die EU-Zulassung gilt seit 2024 ab zwölf Jahren, behandelte Patienten werden 15 Jahre lang beobachtet.

Am 1. Oktober 2026 hat die Charité – Universitätsmedizin Berlin bekannt gegeben, dass ein 19-jähriger Patient mit schwerer Beta-Thalassämie als Erster in Deutschland mit einer Gen-Schere-Therapie behandelt wurde. Nach Angaben der Klinik hat sich sein Immunsystem inzwischen erholt, regelmäßige Bluttransfusionen sind nicht mehr nötig. Das Medikament heißt Casgevy (Wirkstoff Exagamglogene autotemcel) und nutzt die Crispr/Cas9-Technik, für die Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna 2020 den Nobelpreis für Chemie erhielten. Unabhängig davon bietet die Runduminfo zur Photovoltaik einen Überblick zu Planung, Kosten und Technik.

Was ist Beta-Thalassämie und warum hilft Crispr?

Beta-Thalassämie ist eine erbliche Bluterkrankung, bei der der Körper zu wenig funktionsfähiges Hämoglobin bildet, den roten Blutfarbstoff für den Sauerstofftransport. Schwer Erkrankte brauchen oft ein Leben lang regelmäßige Transfusionen; die Krankheit kann zu starker Müdigkeit, Schmerzen und Organschäden führen. Weltweit kommen nach den Angaben zur Meldung jährlich rund 60.000 Kinder mit der schweren Form zur Welt.

Casgevy greift an den Blutstammzellen des Patienten an. Nach Angaben der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) wird dabei die Aktivität des Gens BCL11A verringert, sodass der Körper wieder mehr fetales Hämoglobin herstellt, das den fehlenden Blutfarbstoff ersetzt.

Wie läuft die Behandlung an der Charité ab?

Die Therapie besteht aus mehreren Schritten über etwa zwölf Monate. Zuerst werden dem Patienten Blutstammzellen entnommen und im Labor mit der Gen-Schere verändert. Vor der Rückgabe muss der Körper per Chemotherapie Platz im Knochenmark schaffen. Im Mai 2026 erhielt der 19-Jährige dann rund 900 Millionen veränderte Zellen per Infusion zurück. Bis der Körper voll funktionsfähiges Hämoglobin bildet, vergehen laut Charité etwa sechs Monate.

Welche Risiken hat die Gentherapie?

Die Behandlung ist belastend. Die vorbereitende Chemotherapie kann schmerzhafte Entzündungen der Schleimhäute und Leberschäden auslösen und führt in der Regel zu Unfruchtbarkeit. Laut EMA gehören außerdem niedrige Zahlen weißer Blutkörperchen und Blutplättchen, Übelkeit und Kopfschmerzen zu den häufigen Nebenwirkungen. Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit liegen noch nicht vor. Deshalb verlangt die Zulassung, jeden behandelten Patienten 15 Jahre lang zu beobachten.

Wer kann in Deutschland damit behandelt werden?

Die EU-Zulassung gilt für Patienten ab zwölf Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und schwerer Sichelzellkrankheit, für die kein geeigneter Knochenmarkspender zur Verfügung steht. Weil die Therapie sehr aufwendig ist, können pro Jahr nur wenige Patienten behandelt werden. Berichten zufolge übernehmen die gesetzlichen Krankenkassen die Kosten, die Kliniken müssen dafür besondere Anträge stellen. Wer die Therapie für sich oder ein Kind erwägt, wendet sich an ein Zentrum für Hämoglobinerkrankungen wie das der Charité.

Wie geht es weiter?

Für den jungen Berliner folgen jetzt regelmäßige Kontrollen; die Nachbeobachtung läuft über 15 Jahre bis 2041. Der Hersteller musste nach EMA-Angaben bis August 2026 finale Studiendaten einreichen und eine Registerstudie zur Langzeitsicherheit führen. Ob weitere Berliner Patienten folgen, hat die Charité nach den vorliegenden Informationen bisher nicht mitgeteilt.

Weitere Berichte aus der Hauptstadt findest du im Ressort Berlin und unter Gesellschaft.

Quellen

• Charité – Universitätsmedizin Berlin (Klinikangaben vom 1. Oktober 2026, wie von t-online wiedergegeben)
• t-online: Erstmals Patient in Deutschland mit Genschere behandelt (1. Oktober 2026)
• EMA: First gene editing therapy to treat beta-thalassemia and severe sickle cell disease